190
/
138450
Mỹ phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới, giá 3,5 triệu USD/liều
my-phe-duyet-loai-thuoc-dat-nhat-the-gioi-gia-3-5-trieu-usd-lieu
news

Mỹ phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới, giá 3,5 triệu USD/liều

Thứ 5, 24/11/2022 | 11:44:00
2,027 lượt xem

Tiến bộ y học thế giới đã đạt đến mức đáng kinh ngạc, khi con người bước vào thời đại của những phương pháp chữa bệnh thần kỳ, trong đó có loại thuốc đắt nhất thế giới dùng chữa bệnh máu khó đông.

Mỹ vừa phê duyệt liệu pháp gien chữa bệnh máu khó đông haemophilia B của công ty dược phẩm sinh học CSL Behring. Với giá 3,5 triệu USD/liều, đây được xem là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Bloomberg dẫn nghiên cứu của công ty cho biết với liệu pháp này, bệnh nhân chỉ cần truyền một lần duy nhất mà không cần phải theo liệu trình điều trị thông thường.

Thuốc dùng một lần có tên là Hemgenix của CSL Behring làm giảm đến 54% số lần chảy máu dự kiến trong suốt một năm của bệnh nhân. Nó cũng giúp 94% người bệnh không cần truyền yếu tố đông máu IX tốn thời gian và tốn kém như hiện nay.

Mỹ phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới, giá 3,5 triệu USD/liều - Ảnh 1.

Hemgenix đưa một gien vào gan và gen này sẽ hoạt động để tạo ra protein yếu tố đông máu IX. Ảnh: Health World

Ông Brad Loncar, một nhà đầu tư công nghệ sinh học và là giám đốc điều hành của Loncar Investments, cho biết: "Mặc dù giá thành cao hơn so với dự kiến nhưng tôi nghĩ thuốc có cơ hội thành công vì thứ nhất, các loại thuốc hiện có cũng rất đắt và thứ hai, bệnh nhân mắc bệnh này luôn sống trong nỗi sợ hãi. Do đó, liệu pháp gien sẽ là lựa chọn của một số người".

Ông Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu sinh học của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), cho biết mặc dù đã có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khó đông nhưng các biện pháp cần thiết để ngăn ngừa và điều trị chứng chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

"Hemgenix đại diện cho tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp sáng tạo dành riêng cho bệnh nhân mắc chứng máu khó đông" - ông Marks nói.

Phương pháp truyền thống điều trị bệnh máu khó đông là truyền các protein còn thiếu, được gọi là các yếu tố đông máu, để hình thành các cục máu đông và giúp cầm máu. Trong khi đó, Hemgenix hoạt động bằng cách đưa một gien vào gan và gien này sẽ hoạt động để tạo ra protein yếu tố IX.

Mỹ phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới, giá 3,5 triệu USD/liều - Ảnh 2.

Phương pháp truyền thống điều trị bệnh máu khó đông là truyền các protein còn thiếu để hình thành các cục máu đông và giúp cầm máu. Ảnh: Indian Express

Liệu pháp gien sẽ được sản xuất tại Lexington, Massachusetts - Mỹ bởi uniQure NV. Đây là công ty đã bán quyền thương mại hóa Hemgenix cho CSL Behring vào năm 2020.

Theo uniQure, hiện có khoảng 16 triệu người ở Mỹ và châu Âu mắc bệnh máu khó đông haemophilia B. Trong khi đó, chứng máu khó đông hemophilia A phổ biến hơn, với số bệnh nhân cao gấp 5 lần.

Các liệu pháp gien có thể cải thiện đáng kể một loạt chứng bệnh bằng cách khắc phục các nguyên nhân cơ bản. Zolgensma của hãng Novartis AG dành cho trẻ sơ sinh bị teo cơ cột sống có giá 2,1 triệu USD khi được phê duyệt vào năm 2019, trong khi Zynteglo của Bluebird Bio Inc. dành cho bệnh rối loạn máu beta thalassemia có giá 2,8 triệu USD vào đầu năm nay.

Giá cả là một vấn đề đối với các loại thuốc mới. Chi phí cao khiến các loại dược phẩm như thuốc điều trị bệnh Alzheimer Aduhelm của Biogen Inc. (Mỹ) và Zynteglo của Bluebird ở châu Âu trở thành các thương vụ phá sản.

Theo Người lao động

https://nld.com.vn/suc-khoe/my-phe-duyet-loai-thuoc-dat-nhat-the-gioi-gia-35-trieu-usd-lieu-20221123184700412.htm 

  • Từ khóa

Ăn tinh bột theo cách này, giảm cân bất ngờ

Một nghiên cứu dựa trên hơn 166.000 người chỉ ra những lựa chọn thú vị và hiệu quả hơn để giảm cân, thay vì cố gắng kiêng tinh bột.
13:50 - 15/03/2025
161 lượt xem

Những ai dễ bị gan nhiễm mỡ?

Bệnh gan nhiễm mỡ đặc trưng với sự tích tụ mỡ dư thừa trong tế bào gan. Nếu không được kiểm soát, tình trạng này có thể tiến triển thành các bệnh gan...
08:38 - 15/03/2025
296 lượt xem

Phát hiện thêm điều kỳ diệu khi người lớn tuổi tập thể dục

Tập thể dục mang lại vô số lợi ích cho sức khỏe. Giờ đây, nghiên cứu mới vừa được công bố trên tạp chí khoa học Scientific Reports lại phát hiện thêm một...
15:45 - 14/03/2025
721 lượt xem

Chất xơ quan trọng thế nào mà các mẹ lại phải thêm 'kẹo rau củ' cho con?

Chất xơ là loại carbonhydrate hỗ trợ cho sức khỏe tiêu hóa. Chất xơ thường có trong các loại trái cây, rau và các loại hạt.
13:15 - 14/03/2025
748 lượt xem

Số ca bệnh sởi tại châu Âu tăng gấp đôi, WHO và UNICEF báo động

Số ca mắc bệnh sởi tại khu vực châu Âu đã tăng gấp đôi trong năm 2024 lên mức cao nhất sau gần 3 thập niên khiến các cơ quan Liên Hiệp Quốc cảnh báo.
08:42 - 14/03/2025
866 lượt xem